Анализ социальной эффективности лечения больных гемофилией концентратами факторов свертывания VIII и IX

Гемофилия – наследственное заболевание, относящееся к коагулопатиям, т.е. к патологическим процессам, связанным с нарушением со стороны плазменного гемостаза, обусловленным дефицитом факторов свертывания крови. Основные клинические проявления гемофилии – это кровотечения различных локализаций, однако чаще у таких больных возникают рецидивирующие геморрагии в суставы и мышцы, приводящие к постепенному формированию гемофилической артропатии, способной обусловить не только стойкую утрату трудоспособности, но и надолго приковать молодого пациента к инвалидной коляске .

Краеугольным камнем лечения гемофилии является замещение дефицитного фактора свертывания крови. В течение многих лет единственным средством терапии больных гемофилией являлась свежезамороженная плазма (СЗП), к тому же относительно неэффективным, поскольку факторы VIII и IX присутствуют в плазме лишь в очень небольших объемах. Для того чтобы лечение гемофилии стало по-настоящему эффективным, требовался метод, позволяющий концентрировать фактор VIII и IX из плазмы.

Открытие криопреципитата обеспечило возможность достигать удовлетворительного гемостатического уровня фактора VIII и его можно считать стартовым моментом для последующего процесса создания многих концентратов факторов свертываемости крови, однако с его применением связывался ряд проблем. Каждый пакет содержит около 80 единиц фактора VIII, то есть лечение предполагало введение больших объемов препарата. Необходимо хранить криопреципитат в условиях глубокой заморозки (ниже 25 градусов мороза). Кроме того, данные продукты крови не проходят вирусную инактивацию.

В начале 70-х годов XX века ученые нашли способ получать концентраты фактора VIII и IX из криопреципитата. Новый метод лечения быстро заслужил признание гемофилического сообщества. Требуемые для лечения объемы небольшие, что подходит для детей. Препарат можно хранить в домашнем холодильнике. Это открыло перспективы для программ лечения на дому, что позволило больным гемофилией вести более обычный образ жизни. Посещения больницы стали менее частыми, и дети начали ходить в школу в нормальном режиме, от чего выиграли и их родители. Получаемые из донорской крови концентраты факторов VIII и IX отличаются теперь высокой степенью очистки, и нет никаких признаков того, что они способны передавать какие-либо из тех вирусов, которые раньше приводили к развитию очень серьезных инфекций у больных гемофилией.

Цель исследования :

Оценить социальную эффективность лечения пациентов с гемофилией в зависимости от применяемого препарата (криопреципитат/СЗП и концентраты факторов свертывания VIII и IX).

Материалы и методы.

Проведено обследование и ретроспективный анализ документации 127 пациентов с гемофилией от 5 до 18 лет (средний возраст 11,0±0,4 г.), наблюдавшихся в Центре детской онкологии и гематологии. Учитывалась выраженность геморрагического синдрома, степень поражения или интакт-ность суставов.

Характер геморрагического синдрома определялся на основании исследования гемостаза. Исследование сыворотки крови на носительство вирусов гепатита С проводилось иммуноферментным методом.

Результаты.

Первую группу составили 84 пациента, для лечения которых применялся криопреципитат (гемофилия А) и СЗП (гемофилия В), во вторую группу вошли 43 человека, получавшие концентраты факторов свертывания VIII/IX.

У абсолютного большинства (98,8%) пациентов первой группы наблюдался деформирующий остеоартроз (ДОА) с поражением нескольких суставов у 77,4% больных, тогда как во второй группе ДОА развился лишь в 7% случаев в виде моноартроза, р<0,05.

Количество кровотечений в течение года во второй группе составило 0,7±0,2 на 1 пациента в год против 24,9±1,1 в первой группе, р<0,05.

Инфицированность детей вирусом гепатита С при применении криопреципитата и СЗП составила 48,8%. При лечении же высокоочищенными концентратами факторов свертывания VIII\IX инфицирование не происходило – ни у одного из пациентов второй группы не обнаружены антитела к гепатиту С (р<0,001).

При лечении криопреципитатом и свежезамороженной плазмой было необходимо длительное пребывание в стационаре: частота госпитализации составляла 12,3±1,14 случаев на 1 человека в год. При введении современных методов лечения гемофилии (концентраты факторов свертывания VIII/IX) потребность в госпитализации снизилась до 0,02±0,02 случая на 1 человека в год.

Среди пациентов, применяющих криопреципитат/СЗП образовательные учреждения посещали только 23,8%, при приеме концентратов факторов свертывания VIII/IX практически все (95,3%) пациенты с гемофилией начали посещать детские коллективы (р<0,05).

Рис. Частота развития осложнений у больных гемофилией в зависимости от метода лечения

Выводы:

• 1 .В результате смены плазменных препаратов на концентраты факторов свертывания VIII и IX клиническая эффективность лечения больных гемофилией в виде снижения развития тяжелых артропатий составила 93%, уменьшение случаев геморрагического синдрома в 25 раз. У пациентов, получающих новый метод лечения частота возникновения ингибитора к фактору свертывания VIII/IX увеличилась на 33%, инфицированность вирусом гепатита С снизилась на 98%.

• 2 .На фоне высокой клинической эффективности лечения больных гемофилией концентратами факторов свертывания VIII и IX посещаемость детских дошкольных учреждений и школ увеличилась на 292%, а частота госпитализаций пациентов сократилась на 98%,что свидетельствует о социальной эффективности проводимой терапии.

Рекомендации:

• 1.Введение нового метода лечения в стандарт оправдано.

• 2.Необходимо соблюдение стандартов оказания медицинской помощи больным гемофилией.