Перспективы генной терапии для лечения наследственных нервно-мышечных расстройств
Автор: Тюлекбаева Д.
Журнал: Международный журнал гуманитарных и естественных наук @intjournal
Рубрика: Медицинские науки
Статья в выпуске: 9-5 (96), 2024 года.
Бесплатный доступ
Генная терапия представляет собой перспективный метод лечения наследственных нервно-мышечных расстройств (ННМР), которые характеризуются высокой генетической и клинической гетерогенностью. Данный подход нацелен на коррекцию генетических аномалий, которые являются основными причинами ННМР. Использование аденоассоциированных вирусов и других векторов доставки позволяет проводить молекулярные модификации на уровне ДНК, что открывает возможности для радикального лечения заболеваний, таких как спинальная мышечная атрофия и мышечная дистрофия Дюшенна. Основные проблемы генной терапии включают вопросы иммуногенности, безопасности и этики, которые требуют дальнейших исследований и международного сотрудничества для оптимизации и улучшения терапевтических стратегий.
Генная терапия, наследственные нервно-мышечные расстройства, векторы доставки, спинальная мышечная атрофия, мышечная дистрофия дюшенна, генетическая модификация, иммуногенность
Короткий адрес: https://sciup.org/170207307
IDR: 170207307 | DOI: 10.24412/2500-1000-2024-9-5-132-138
Список литературы Перспективы генной терапии для лечения наследственных нервно-мышечных расстройств
- Scoto M., Finkel R., Mercuri E., Muntoni F. Genetic therapies for inherited neuromuscular disorders // Lancet Child Adolesc Health. - 2018. - Vol. 2. № 8. - P. 600-609.
- GBD 2021 Nervous System Disorders Collaborators. Global, regional, and national burden of disorders affecting the nervous system, 1990-2021: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2021 // Lancet Neurol. - 2024. - Vol. 23. № 4. - P. 344-381. EDN: GZRDLL
- Westra D., Schouten M.I., Stunnenberg B.C., Kusters B., Saris C.G.J., Erasmus C.E., van Engelen B.G., Bulk S., Verschuuren-Bemelmans C.C., Gerkes E.H., de Geus C., van der Zwaag P.A., Chan S., Chung B., Barge-Schaapveld D.Q.C.M., Kriek M., Sznajer Y., van Spaendonck-Zwarts K., van der Kooi A.J., Krause A., Schönewolf-Greulich B., de Die-Smulders C., Sallevelt S.C.E.H., Krapels I.P.C., Rasmussen M., Maystadt I., Kievit A.J.A., Witting N., Pennings M., Meijer R., Gillissen C., Kamsteeg E.J., Voermans N.C. Panel-Based Exome Sequencing for Neuromuscular Disorders as a Diagnostic Service // J Neuromuscul Dis. - 2019. - Vol. 6. № 2. - P. 241-258.
- Clinical Review Report: Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma): (Novartis Pharmaceuticals Canada Inc.). Ottawa (ON): Canadian Agency for Drugs and Technologies in Health. 2021.
- McDonald C.M., Shieh P.B., Abdel-Hamid H.Z., Connolly A.M., Ciafaloni E., Wagner K.R., Goemans N., Mercuri E., Khan N., Koenig E., Malhotra J., Zhang W., Han B., Mendell J.R.; the Italian DMD Telethon Registry Study Group, Leuven NMRC Registry Investigators, CINRG Duchenne Natural History Investigators, and PROMOVI Trial Clinical Investigators. Open-Label Evaluation of Eteplirsen in Patients with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 51 Skipping: PROMOVI Trial // J Neuromuscul Dis. - 2021. - Vol. 8. № 6. - P. 989-1001. EDN: QCCVHO
- Happi Mbakam C., Lamothe G., Tremblay G., Tremblay J.P. CRISPR-Cas9 Gene Therapy for Duchenne Muscular Dystrophy // Neurotherapeutics. - 2022. - Vol. 19. № 3. - P. 931-941. EDN: SOHFPK
- Yiu E.M., Bray P., Baets J., Baker S.K., Barisic N., de Valle K., Estilow T., Farrar M.A., Finkel R.S., Haberlová J., Kennedy R.A., Moroni I., Nicholson G.A., Ramchandren S., Reilly M.M., Rose K., Shy M.E., Siskind C.E., Yum S.W., Menezes M.P., Ryan M.M., Burns J. Clinical practice guideline for the management of paediatric Charcot-Marie-Tooth disease // J Neurol Neurosurg Psychiatry. - 2022. - Vol. 93. № 5. - P. 530-538. EDN: QLJTJD
- Dunbar C.E., High K.A., Joung J.K., Kohn D.B., Ozawa K., Sadelain M. Gene therapy comes of age // Science. - 2018. - Vol. 359. № 6372. - P. eaan4672. EDN: APGAYI
