Современные подходы генной терапии к лечению сахарного диабета

Современные подходы генной терапии стали многообещающими при лечении диабета - хронического заболевания с устойчиво высоким уровнем глюкозы в крови из-за недостаточной выработки инсулина, рост заболеваемости которого к 2030 году ожидается на 11,3%. Данный обзор включает в себя рассмотрение современных подходов генной терапии в лечении диабета, описание основных технологий с обозначением их недостатков. Объясняется технология CRISPR/Cas9: система, которая определяет целевую область генома и осуществляет двухцепочечный разрез ДНК, после чего происходит вставка необходимой последовательности. При использовании векторов аденоассоциированного вируса продемонстрирована долгосрочная эффективность в достижении нормогликемии без необходимости использования экзогенного инсулина. А исследование с плазмидой pVAX позволило обеспечить временную экспрессию генов-мишеней и был успешно экспрессирован ген инсулиноподобного фактора роста. Тем не менее, несмотря на эффективность технологий генной терапии, на современном этапе существует ряд ограничений по их использованию в клинической практике, поскольку имеются некоторые сомнения в их безопасности при случайной интеграции вируса в геном хозяина, а также недостатки в эффективности трансдукции и отсутствии клеточной специфичности, поэтому можно заключить о необходимости дальнейших научных исследований в данной области.