Возможности терапии больной тяжёлой апластической анемией/гемолитической пароксизмальной ночной гемоглобинурией c использование таргетной терапии экулизумабом и агонистов рецепторов тромбопоэтина клинический случай

Результаты. Описание случая. Пациентка Б-ва 1966 года рождения находится под наблюдением по поводу тяжёлой АА (ТАА) с 1994 года. Диагноз установлен по данным комплексного обследования, включая трепанобиопсию, с определением степени тяжести согласно международным критериям. Совместимый донор для проведения трансплантации костного мозга не был найден. Терапия АЛГ и циклоспорином дала лишь времен- ный эффект в виде улучшения показателей гемограммы и снижения трансфузионной зависимости. Следует отметить недостаточные для получения полного эффекта дозы циклоспорина (около 3мг в сутки) и перерывы в приёме препарата из-за выраженных побочных эффектов. Возможности активной ИСТ ограничивались также сопутствующей патологией,включая хронический гепатит В. С 1999 года отмечены признаки хронического внутрисосудистого гемолиза и гемолитические кризы. При проведении качественного анализа методом проточной цитометрии обнаружен ПНГ-клон. В дальнейшем по данным тестирования по протоколу ICNN с 2011 г. до настоящего времени размер клона составлял 96–99 % с преобладанием эритроцитов III типа. По данным повторных исследований костного мозга сохранялась тяжёлая аплазия с панцитопенией в периферической крови: анемия до 65 г/дл с трансфузионной зависимостью (до 12–16доз эритроцитов в течение года), лейкопения в пределах 0,8–1,7х109/л и тромбоцитопения 5–15х109/л с кожным геморрагическим синдромом. Отмечены явления нефропатии 1–2 степени. Уровень ЛДГ в 3–5 раз превышал верхнюю границу нормы (ВГН). Учитывая наличие гемолитической ПНГ с признаками высокой активности заболевания,после предварительной вакцинации тетравалентной менингококковой вакциной, в сентябре 2013 г. начато лечение Экулизумабом по стандартной схеме. Получен адекватный контроль гемолиза: клинические проявления гемолиза отсутствуют, уровень ЛДГ не превышает 1,5 ВГН. Терапия продолжается до настоящего времени. До 2015 г. периодически возобновлялась терапия циклоспорином в связи с сохранением критериев ТАА. В 2012–2014 г. г. пациентка дополнительно получала терапию агонистами тромбопоэтина: Энплейт в дозах 4–6 мкг/кг 1 раз в неделю. Через месяц от начала терапии получен клинический эффект — уменьшение

Всероссийская научно-практическая конференция с международным участием «АКТУАЛЬНЫЕ ВОПРОСЫ ГЕМАТОЛОГИИ И ТРАНСФУЗИОЛОГИИ»

Санкт-Петербург 30-31 мая 2019 г.

геморрагического синдрома. Через 3месяца отмечена тенденция к повышению уровня тромбоцитов. К настоящему времени сохраняется выраженная лейкопения (0,9-2,1 х 10⁹/л) и нейтропения (0,5-0,7 х 10⁹/л). В то же время уровень тромбоцитов составляет 30-70 х 10⁹/л без спонтанных геморрагий и с января 2018 г. пациентка гемотрансфузий не получает при сохранении уровня гемоглобина 104–109 г/л.

Отмечено значительное улучшение качества жизни.

Выводы . Данный случай показывает возможности значительного улучшения течения ТАА/ПНГ при отсутствии достаточного эффекта ИСТ, но адекватном таргетном контроле гемолиза и использовании агонистов рецепторов тромбопоэтина.