Матричная РНК как основа терапевтических средств: структурная организация, оптимизация и перспективы применения

РНК-терапия является инновационным и перспективным направлением современной медицины, предлагающим возможность таргетного воздействия для лечения широкого спектра заболеваний. В частности, вакцины на основе матричной рибонуклеиновой кислоты (мРНК) сочетают в себе иммунологические характеристики живых аттенуированных вакцин (эндогенная экспрессия антигенов и Т-клеточная индукция) с высоким профилем безопасности и химической определенностью инактивированных вакцин. Ключевыми преимуществами мРНК-платформы являются отсутствие риска интеграции в геном клетки-хозяина, быстрая метаболическая деградация и высокая технологическая гибкость производства, позволяющая оперативно адаптировать терапевтические средства под новые мишени. Несмотря на значительные успехи, особенно в области вакцин против инфекционных заболеваний, таких как SARS-CoV-2, широкое применение мРНК-терапии сталкивается с рядом фундаментальных проблем, включая присущую молекуле нестабильность (восприимчивость к РНКазам), сложность преодоления клеточных барьеров и потенциальную иммуногенность. Для преодоления этих ограничений и повышения терапевтической эффективности критически важно дальнейшее углубленное изучение и оптимизация структурной организации молекулы мРНК, а также разработка высокоточных систем доставки. Настоящий обзор посвящен детальному анализу организации молекулы мРНК, процессов ее разработки и производства.